Spinraza
Spinraza: használati utasítás és vélemények
- 1. Kiadási forma és összetétel
- 2. Farmakológiai tulajdonságok
- 3. Felhasználási javallatok
- 4. Ellenjavallatok
- 5. Az alkalmazás módja és adagolása
- 6. Mellékhatások
- 7. Túladagolás
- 8. Különleges utasítások
- 9. Alkalmazás terhesség és szoptatás alatt
- 10. Használat gyermekkorban
- 11. Károsodott vesefunkció esetén
- 12. A májműködés megsértése esetén
- 13. Gyógyszerkölcsönhatások
- 14. Analógok
- 15. A tárolás feltételei
- 16. A gyógyszertárakból történő kiadás feltételei
- 17. Vélemények
- 18. Ár a gyógyszertárakban
Latin neve: Semprex
ATX kód: M09AX07
Hatóanyag: nusinersen (Nusinersen)
Gyártó: Wetter Pharma-Fertigung, GmbH & Co. KG (Vetter Pharma-Fertigung, GmbH & Co. KG) (Németország); Pateon Italia, S.p. A. (Patheon Italia, SpA) (Olaszország)
Leírás és fotófrissítés: 2020.01.01
A Spinraza a legújabb gyógyszer a mozgásszervi megbetegedések kezelésére.
Kiadási forma és összetétel
A gyógyszert intratekális (endolumbális) beadásra szolgáló oldat formájában állítják elő: színtelen, átlátszó folyadék, feloldatlan részecskéktől mentesen (egyenként 5 ml üvegcsében, gumidugóval és alumínium kupakkal lezárva, műanyag fedővel lezárva; kartondobozban 1 üveg és a Spinraza használati útmutatója).
Összetétel 1 ml oldathoz:
- hatóanyag: nusinersen (nusinersen-nátrium formájában) - 2,4 mg;
- segédkomponensek: vízmentes dinátrium-hidrogén-foszfát, nátrium-dihidrogén-foszfát-dihidrát, kálium-klorid, magnézium-klorid-hexahidrát, nátrium-klorid, 1 M sósavoldat, kalcium-klorid-dihidrát, 1 M nátrium-hidroxid-oldat, injekcióhoz való víz.
Farmakológiai tulajdonságok
Farmakodinamika
A Spinraza antiszensz oligonukleotid (ASO). Szerkezetét kifejezetten egy ritka, progresszív neuromuszkuláris betegség kezelésére tervezték, autoszomális recesszív öröklődési móddal - SMA (spinalis izomsorvadás). Az SMA-t az 5. kromoszóma (5q) hosszú karjában lévő mutációk okozzák, amelyek a motoros idegsejtek túléléséért felelős speciális gén (SMN1 gén) funkciójának elvesztéséhez vezetnek. Ennek a génnek az elégtelen működése következtében az SMN fehérje hiánya jelentkezik. Annak ellenére, hogy az SMN2 gén is felelős e fehérje kialakulásáért, az SMN fehérje teljes mennyisége továbbra is alacsony (mivel a szintetizált SMN fehérje mennyisége az SMN2 gén hatására jelentéktelen).
Az SMA a különböző klinikai állapotok spektrumára utal. A betegség súlyossága az SMN2 gén kópiáinak számától és a megjelenés korától függ.
A Spinraza hatásmechanizmusa az mRNS (templát ribonukleinsav) átiratok arányának növekedésével jár, az SMN2 gén 7. exonjának beépítésével. Az mRNS teljes láncú SMN fehérjévé alakul, ezáltal fenntartva a fehérje funkcionális aktivitását.
Farmakokinetika
A nusinersen injekciója után a gyógyszer teljesen eloszlik a CSF-ben (cerebrospinalis folyadék). A Spinraza terápiás hatásának célpontjai a központi idegrendszer (központi idegrendszer) szövetei.
Ismételt alkalmazás után a hatóanyag átlagos minimális maradék koncentrációja a CSF-ben körülbelül 1,4–3-szorosára nőtt. Az egyensúlyi állapot körülbelül 24 hónapon belül elért. Az egyensúlyi állapot elérése után a gyógyszer további injekciói nem vezetnek a nusinersen további felhalmozódásához a központi idegrendszer vagy a CSF szöveteiben.
A Spinraza beadása után a minimális maradék plazmakoncentráció viszonylag alacsony volt (összehasonlítva a CSF maradék koncentrációival). A maximális plazmakoncentráció és az AUC (a koncentráció-idő görbe alatti terület) átlagértékeinek növekedése arányos volt a beadott dózissal. A többszöri injekció nem vezetett kumulációhoz.
A Nusinersen széles körben elterjedt a központi idegrendszerben, és terápiás koncentrációt ér el a gerincvelő szöveteiben, amelyek terápiás célpontot jelentenek. Kimutatták azt is, hogy a gyógyszer az agy, a gerincvelő és a perifériás szövetek idegsejtjeiben és más sejtjeiben van jelen (beleértve a vesét, a májat és a vázizmokat).
Hidrolízissel metabolizálódik, amelyet a 3 'és 5' exonukleázok közvetítenek. A Nusinersen nem induktor vagy inhibitor, és nem szubsztrátja a citokróm P450 enzimeknek sem.
A gyógyszer és metabolitjainak eliminációjának fő útja nyilvánvalóan a vizelettel történő kiválasztódás. A CSF-ből származó nusinersen terminális felezési ideje átlagosan 135–177 nap.
A beteg neme nem befolyásolja a Spinraza farmakokinetikáját.
Felhasználási javallatok
A Spinraza az SMA nevű ritka genetikai rendellenesség (gerinc izom atrófia) kezelésére szolgál.
Ellenjavallatok
A gyógyszer ellenjavallt olyan betegeknél, akiknek fokozott egyéni érzékenységük van a fő vagy segédkomponensekre.
Spinraza, használati utasítás: módszer és adagolás
A Spinraz oldatot intratekálisan, ágyéki szúrás útján injektálják. A kezelést csak az ágyéki szúrás elvégzésében jártas szakemberek végezhetik.
A terápiát a diagnózis után a lehető leghamarabb el kell kezdeni. A Spinraza ajánlott egyszeri adagja 5 ml (12 mg). A gyógyszert a kezelés első napján (0. nap), majd a kezelés 14., 28. és 63. napján adják be. Ha a következő adagot késik vagy elmulasztja, akkor a gyógyszert a lehető legkorábban kell beadni (a két adag közötti intervallumnak legalább 14 napnak kell lennie).
A jövőben a Spinraza-t 4 havonta egyszer adják be. Ha a következő injekció elmarad vagy késik, az oldatot a lehető leghamarabb be kell adni, majd a beadást a beállított gyakorisággal kell folytatni.
A Spinraza-t sokáig és folyamatosan kell használni. A kezelés folytatásának célszerűségét a kezelőorvos értékeli.
Az elkészítésre és az adagolásra vonatkozó utasítások:
- A gyógyszer beadása előtt szemrevételezéssel értékelni kell az oldat állapotát. Színtelennek és átlátszónak kell lennie, és nem tartalmazhat részecskéket.
- Az oldat elkészítését és további beadását aszeptikus körülmények között kell végrehajtani.
- Közvetlenül beadás előtt vegye ki az üveget a hűtőszekrényből, és tartsa egy ideig szobahőmérsékleten. Külső hőforrásokat nem szabad használni.
- A bontatlan és fel nem használt palackot visszahelyezhetjük a hűtőszekrénybe, ha legfeljebb 25 órán át 25 ° C hőmérsékleten van.
- A bevezetés előtt az injekciós üveg gumidugóját tűvel átszúrjuk, és a szükséges mennyiségű oldatot behúzzuk a fecskendőbe. További hígítás nem szükséges. Ha az összegyűjtött oldatot 6 órán át nem használják, akkor azt meg kell semmisíteni.
- Bizonyos esetekben a gyógyszer bevezetésével szedációra lehet szükség (az indikációk szerint végzik, figyelembe véve a beteg klinikai állapotát).
- A Spinraza injekciók intratekális beadásával, különösen a korai életkorúaknál és a scoliosisban szenvedő betegeknél, bármilyen képalkotási (például ultrahangos) kontrollt célszerű alkalmazni.
- Az oldat befecskendezése előtt ajánlott a CSF térfogatának extrahálása, amely megegyezik a beadott gyógyszer mennyiségével.
- A Spinraza-t intratekálisan injektálják bolusban 1-3 perc alatt. Spinalis érzéstelenítő tűvel kell beadni a gyógyszert. Lehetetlen injekciózni olyan helyeken, ahol gyulladásos vagy fertőző folyamat jelei vannak a bőrön.
- A fel nem használt oldat mennyiségét meg kell semmisíteni.
A Spinraza biztonságosságát és hatásosságát 0-17 éves gyermekeknél vizsgálták. 18 éves és idősebb betegeknél a gyógyszer tapasztalata korlátozott. Nincs tapasztalat a nusinersen 65 évesnél idősebb személyeknél történő alkalmazásáról.
Károsodott vese- és / vagy májfunkciójú betegeknél a gyógyszer alkalmazását nem vizsgálták.
Mellékhatások
A Spinraza minden nem kívánt mellékhatása összefügg az ágyéki szúrási eljárással, és a post-duralis szúrás szindróma tüneteinek tekinthető:
- emésztőrendszer: nagyon gyakran - hányás;
- idegrendszer: nagyon gyakran - fejfájás;
- izom-csontrendszer és kötőszövet: nagyon gyakran - hátfájás.
A Spinraza regisztráció utáni alkalmazásának időszakában olyan súlyos mellékhatásokat regisztráltak, mint az agyhártyagyulladás és a hydrocephalus, amelyek nagy valószínűséggel a gyógyszer beadási módjának (ágyéki lyukasztásnak) köszönhetők.
Azoknál a csecsemőpopulációknál, amelyekben a gyógyszert leggyakrabban használják, néhány nemkívánatos mellékhatás, például hátfájás és fejfájás, nem értékelhető, ami az e csoportba tartozó betegek korlátozott kommunikációs képességével jár.
A gyógyszer immunogenitása alacsony. A gyógyszerellenes antitestek képződésének nem volt szignifikáns hatása a nusinersen klinikai válaszára, farmakokinetikájára vagy mellékhatásaira.
Túladagolás
Túladagolási eseteket nem regisztráltak. Ha bármilyen mellékhatást tapasztal a Spinraza-val kapcsolatban, orvoshoz kell fordulnia.
Különleges utasítások
Néha más ASO-k intravénás vagy szubkután beadása után véralvadási rendellenességeket és thrombocytopeniát figyeltek meg. Klinikai javallatok esetén a Spinraza beadása előtt ajánlott elvégezni a véralvadás és a vérlemezkeszám meghatározásához szükséges laboratóriumi vizsgálatokat.
Más ASO-k nephrotoxicitást okoztak, ezért klinikai indikációk jelenlétében ajánlott meghatározni a reggeli vizelet fehérjetartalmát. Ha a vizeletben lévő fehérje folyamatosan emelkedik, további vizsgálatokat kell végezni.
A nusinersent kapó betegeknél vérzéssel és agyhártyagyulladással nem járó hydrocephalus eseteiről számoltak be. Néhány beteg ventriculoperitonealis söntben részesült. Csökkent tudatú egyéneknél fel kell mérni a hydrocephalus kialakulásának valószínűségét. A ventriculoperitonealis söntben szenvedő betegeknél a Spinraza-kezelés kockázatai és előnyei mind a mai napig ismeretlenek, ezért gondosan meg kell vizsgálni a további terápia megvalósíthatóságát és szükségességét.
Befolyásolás a járművezetés képességére és az összetett mechanizmusokra
Nincs adat.
Alkalmazás terhesség és szoptatás alatt
A gyógyszer terhességi és szoptatási ideje alatt nem végeztek vizsgálatokat. A Spinraza injekciók bevezetése reproduktív korú nők vagy terhes nők számára a várható előnyök és a lehetséges kockázatok arányának felmérését követően lehetséges.
Állatokon végzett kísérletek során a nusinersen nem tapasztalt semmilyen hatást a nőstények vagy hímek termékenységére, a reproduktív szervekre vagy a magzat növekedésére és fejlődésére.
Gyermekkori használat
Születéstől 17 éves korig a Spinraza-t az indikációk szerint és ajánlott adagokban alkalmazzák.
Károsodott vesefunkcióval
Károsodott vesefunkció esetén a gyógyszer alkalmazását nem vizsgálták.
A májműködés megsértése esetén
A Spinraza alkalmazását károsodott májműködésű személyeknél nem vizsgálták.
Gyógyszerkölcsönhatások
Nem végeztek speciális klinikai vizsgálatokat a nusinersen és más gyógyszerek gyógyszerkölcsönhatásainak meghatározására. Az ilyen kölcsönhatások valószínűsége nagyon alacsony, mivel a nusinersen nem indukálja és nem gátolja a citokróm P450 enzimeket, és nem metabolizálódik ezen enzimek részvételével.
Analógok
A Spinraza analógjairól nincs információ.
A tárolás feltételei
Sötét helyen, gyermekektől elzárva, eredeti csomagolásban, + 2 … + 8 ° C hőmérsékleten tárolandó. Az oldat nem fagyasztható le.
A gyógyszert eredeti csomagolásában (kartondobozban) szabad szobahőmérsékleten, legfeljebb 30 ° C-on, legfeljebb 14 napig tárolni. Ha ez idő alatt az oldatot nem használták fel, akkor a hűtőszekrényben történő ismételt tárolás (+2 … + 8 ° C hőmérsékleten) elfogadhatatlan.
Az eltarthatóság 3 év.
A gyógyszertárakból történő kiadás feltételei
Vény alapján kiadva.
Vélemények a Spinrazról
A Spinrazról nagyon kevés értékelés szól, mivel a gyógyszer új és viszonylag nemrégiben regisztrálták Oroszországban. Ez az első olyan gyógyszer, amelyet az országban regisztráltak, és amely lassítja egy ritka genetikai betegség - a gerinc izom atrófiájának - kialakulását. Oroszországban több mint 800 ember él ezzel a diagnózissal.
Spinraza ára a gyógyszertárakban
A Spinraza eladási árát még nem határozták meg. Ez az egyik legdrágább gyógyszer a világon. Az USA-ban egy üveg ára eléri a 125 ezer dollárt.
Maria Kulkes orvosi újságíró A szerzőről
Iskolai végzettség: I. M. az első moszkvai állami orvosi egyetem Szecsenov, az "Általános orvoslás" szakterület.
A gyógyszerről szóló információk általánosak, csak tájékoztató jellegűek, és nem helyettesítik a hivatalos utasításokat. Az öngyógyítás veszélyes az egészségre!
