Spinraza - A Gyógyszer Használati Utasítása, Az Injekciók ára, Vélemények

2024 Szerző: Rachel Wainwright | [email protected]. Utoljára módosítva: 2023-12-15 07:40

Spinraza

Spinraza: használati utasítás és vélemények

1. 1. Kiadási forma és összetétel
2. 2. Farmakológiai tulajdonságok
3. 3. Felhasználási javallatok
4. 4. Ellenjavallatok
5. 5. Az alkalmazás módja és adagolása
6. 6. Mellékhatások
7. 7. Túladagolás
8. 8. Különleges utasítások
9. 9. Alkalmazás terhesség és szoptatás alatt
10. 10. Használat gyermekkorban
11. 11. Károsodott vesefunkció esetén
12. 12. A májműködés megsértése esetén
13. 13. Gyógyszerkölcsönhatások
14. 14. Analógok
15. 15. A tárolás feltételei
16. 16. A gyógyszertárakból történő kiadás feltételei
17. 17. Vélemények
18. 18. Ár a gyógyszertárakban

Latin neve: Semprex

ATX kód: M09AX07

Hatóanyag: nusinersen (Nusinersen)

Gyártó: Wetter Pharma-Fertigung, GmbH & Co. KG (Vetter Pharma-Fertigung, GmbH & Co. KG) (Németország); Pateon Italia, S.p. A. (Patheon Italia, SpA) (Olaszország)

Leírás és fotófrissítés: 2020.01.01

A Spinraza a legújabb gyógyszer a mozgásszervi megbetegedések kezelésére.

Kiadási forma és összetétel

A gyógyszert intratekális (endolumbális) beadásra szolgáló oldat formájában állítják elő: színtelen, átlátszó folyadék, feloldatlan részecskéktől mentesen (egyenként 5 ml üvegcsében, gumidugóval és alumínium kupakkal lezárva, műanyag fedővel lezárva; kartondobozban 1 üveg és a Spinraza használati útmutatója).

Összetétel 1 ml oldathoz:

• hatóanyag: nusinersen (nusinersen-nátrium formájában) - 2,4 mg;
• segédkomponensek: vízmentes dinátrium-hidrogén-foszfát, nátrium-dihidrogén-foszfát-dihidrát, kálium-klorid, magnézium-klorid-hexahidrát, nátrium-klorid, 1 M sósavoldat, kalcium-klorid-dihidrát, 1 M nátrium-hidroxid-oldat, injekcióhoz való víz.

Farmakológiai tulajdonságok

Farmakodinamika

A Spinraza antiszensz oligonukleotid (ASO). Szerkezetét kifejezetten egy ritka, progresszív neuromuszkuláris betegség kezelésére tervezték, autoszomális recesszív öröklődési móddal - SMA (spinalis izomsorvadás). Az SMA-t az 5. kromoszóma (5q) hosszú karjában lévő mutációk okozzák, amelyek a motoros idegsejtek túléléséért felelős speciális gén (SMN1 gén) funkciójának elvesztéséhez vezetnek. Ennek a génnek az elégtelen működése következtében az SMN fehérje hiánya jelentkezik. Annak ellenére, hogy az SMN2 gén is felelős e fehérje kialakulásáért, az SMN fehérje teljes mennyisége továbbra is alacsony (mivel a szintetizált SMN fehérje mennyisége az SMN2 gén hatására jelentéktelen).

Az SMA a különböző klinikai állapotok spektrumára utal. A betegség súlyossága az SMN2 gén kópiáinak számától és a megjelenés korától függ.

A Spinraza hatásmechanizmusa az mRNS (templát ribonukleinsav) átiratok arányának növekedésével jár, az SMN2 gén 7. exonjának beépítésével. Az mRNS teljes láncú SMN fehérjévé alakul, ezáltal fenntartva a fehérje funkcionális aktivitását.

Farmakokinetika

A nusinersen injekciója után a gyógyszer teljesen eloszlik a CSF-ben (cerebrospinalis folyadék). A Spinraza terápiás hatásának célpontjai a központi idegrendszer (központi idegrendszer) szövetei.

Ismételt alkalmazás után a hatóanyag átlagos minimális maradék koncentrációja a CSF-ben körülbelül 1,4–3-szorosára nőtt. Az egyensúlyi állapot körülbelül 24 hónapon belül elért. Az egyensúlyi állapot elérése után a gyógyszer további injekciói nem vezetnek a nusinersen további felhalmozódásához a központi idegrendszer vagy a CSF szöveteiben.

A Spinraza beadása után a minimális maradék plazmakoncentráció viszonylag alacsony volt (összehasonlítva a CSF maradék koncentrációival). A maximális plazmakoncentráció és az AUC (a koncentráció-idő görbe alatti terület) átlagértékeinek növekedése arányos volt a beadott dózissal. A többszöri injekció nem vezetett kumulációhoz.

A Nusinersen széles körben elterjedt a központi idegrendszerben, és terápiás koncentrációt ér el a gerincvelő szöveteiben, amelyek terápiás célpontot jelentenek. Kimutatták azt is, hogy a gyógyszer az agy, a gerincvelő és a perifériás szövetek idegsejtjeiben és más sejtjeiben van jelen (beleértve a vesét, a májat és a vázizmokat).

Hidrolízissel metabolizálódik, amelyet a 3 'és 5' exonukleázok közvetítenek. A Nusinersen nem induktor vagy inhibitor, és nem szubsztrátja a citokróm P450 enzimeknek sem.

A gyógyszer és metabolitjainak eliminációjának fő útja nyilvánvalóan a vizelettel történő kiválasztódás. A CSF-ből származó nusinersen terminális felezési ideje átlagosan 135–177 nap.

A beteg neme nem befolyásolja a Spinraza farmakokinetikáját.

Felhasználási javallatok

A Spinraza az SMA nevű ritka genetikai rendellenesség (gerinc izom atrófia) kezelésére szolgál.

Ellenjavallatok

A gyógyszer ellenjavallt olyan betegeknél, akiknek fokozott egyéni érzékenységük van a fő vagy segédkomponensekre.

Spinraza, használati utasítás: módszer és adagolás

A Spinraz oldatot intratekálisan, ágyéki szúrás útján injektálják. A kezelést csak az ágyéki szúrás elvégzésében jártas szakemberek végezhetik.

A terápiát a diagnózis után a lehető leghamarabb el kell kezdeni. A Spinraza ajánlott egyszeri adagja 5 ml (12 mg). A gyógyszert a kezelés első napján (0. nap), majd a kezelés 14., 28. és 63. napján adják be. Ha a következő adagot késik vagy elmulasztja, akkor a gyógyszert a lehető legkorábban kell beadni (a két adag közötti intervallumnak legalább 14 napnak kell lennie).

A jövőben a Spinraza-t 4 havonta egyszer adják be. Ha a következő injekció elmarad vagy késik, az oldatot a lehető leghamarabb be kell adni, majd a beadást a beállított gyakorisággal kell folytatni.

A Spinraza-t sokáig és folyamatosan kell használni. A kezelés folytatásának célszerűségét a kezelőorvos értékeli.

Az elkészítésre és az adagolásra vonatkozó utasítások:

1. A gyógyszer beadása előtt szemrevételezéssel értékelni kell az oldat állapotát. Színtelennek és átlátszónak kell lennie, és nem tartalmazhat részecskéket.
2. Az oldat elkészítését és további beadását aszeptikus körülmények között kell végrehajtani.
3. Közvetlenül beadás előtt vegye ki az üveget a hűtőszekrényből, és tartsa egy ideig szobahőmérsékleten. Külső hőforrásokat nem szabad használni.
4. A bontatlan és fel nem használt palackot visszahelyezhetjük a hűtőszekrénybe, ha legfeljebb 25 órán át 25 ° C hőmérsékleten van.
5. A bevezetés előtt az injekciós üveg gumidugóját tűvel átszúrjuk, és a szükséges mennyiségű oldatot behúzzuk a fecskendőbe. További hígítás nem szükséges. Ha az összegyűjtött oldatot 6 órán át nem használják, akkor azt meg kell semmisíteni.
6. Bizonyos esetekben a gyógyszer bevezetésével szedációra lehet szükség (az indikációk szerint végzik, figyelembe véve a beteg klinikai állapotát).
7. A Spinraza injekciók intratekális beadásával, különösen a korai életkorúaknál és a scoliosisban szenvedő betegeknél, bármilyen képalkotási (például ultrahangos) kontrollt célszerű alkalmazni.
8. Az oldat befecskendezése előtt ajánlott a CSF térfogatának extrahálása, amely megegyezik a beadott gyógyszer mennyiségével.
9. A Spinraza-t intratekálisan injektálják bolusban 1-3 perc alatt. Spinalis érzéstelenítő tűvel kell beadni a gyógyszert. Lehetetlen injekciózni olyan helyeken, ahol gyulladásos vagy fertőző folyamat jelei vannak a bőrön.
10. A fel nem használt oldat mennyiségét meg kell semmisíteni.

A Spinraza biztonságosságát és hatásosságát 0-17 éves gyermekeknél vizsgálták. 18 éves és idősebb betegeknél a gyógyszer tapasztalata korlátozott. Nincs tapasztalat a nusinersen 65 évesnél idősebb személyeknél történő alkalmazásáról.

Károsodott vese- és / vagy májfunkciójú betegeknél a gyógyszer alkalmazását nem vizsgálták.

Mellékhatások

A Spinraza minden nem kívánt mellékhatása összefügg az ágyéki szúrási eljárással, és a post-duralis szúrás szindróma tüneteinek tekinthető:

• emésztőrendszer: nagyon gyakran - hányás;
• idegrendszer: nagyon gyakran - fejfájás;
• izom-csontrendszer és kötőszövet: nagyon gyakran - hátfájás.

A Spinraza regisztráció utáni alkalmazásának időszakában olyan súlyos mellékhatásokat regisztráltak, mint az agyhártyagyulladás és a hydrocephalus, amelyek nagy valószínűséggel a gyógyszer beadási módjának (ágyéki lyukasztásnak) köszönhetők.

Azoknál a csecsemőpopulációknál, amelyekben a gyógyszert leggyakrabban használják, néhány nemkívánatos mellékhatás, például hátfájás és fejfájás, nem értékelhető, ami az e csoportba tartozó betegek korlátozott kommunikációs képességével jár.

A gyógyszer immunogenitása alacsony. A gyógyszerellenes antitestek képződésének nem volt szignifikáns hatása a nusinersen klinikai válaszára, farmakokinetikájára vagy mellékhatásaira.

Túladagolás

Túladagolási eseteket nem regisztráltak. Ha bármilyen mellékhatást tapasztal a Spinraza-val kapcsolatban, orvoshoz kell fordulnia.

Különleges utasítások

Néha más ASO-k intravénás vagy szubkután beadása után véralvadási rendellenességeket és thrombocytopeniát figyeltek meg. Klinikai javallatok esetén a Spinraza beadása előtt ajánlott elvégezni a véralvadás és a vérlemezkeszám meghatározásához szükséges laboratóriumi vizsgálatokat.

Más ASO-k nephrotoxicitást okoztak, ezért klinikai indikációk jelenlétében ajánlott meghatározni a reggeli vizelet fehérjetartalmát. Ha a vizeletben lévő fehérje folyamatosan emelkedik, további vizsgálatokat kell végezni.

A nusinersent kapó betegeknél vérzéssel és agyhártyagyulladással nem járó hydrocephalus eseteiről számoltak be. Néhány beteg ventriculoperitonealis söntben részesült. Csökkent tudatú egyéneknél fel kell mérni a hydrocephalus kialakulásának valószínűségét. A ventriculoperitonealis söntben szenvedő betegeknél a Spinraza-kezelés kockázatai és előnyei mind a mai napig ismeretlenek, ezért gondosan meg kell vizsgálni a további terápia megvalósíthatóságát és szükségességét.

Befolyásolás a járművezetés képességére és az összetett mechanizmusokra

Nincs adat.

Alkalmazás terhesség és szoptatás alatt

A gyógyszer terhességi és szoptatási ideje alatt nem végeztek vizsgálatokat. A Spinraza injekciók bevezetése reproduktív korú nők vagy terhes nők számára a várható előnyök és a lehetséges kockázatok arányának felmérését követően lehetséges.

Állatokon végzett kísérletek során a nusinersen nem tapasztalt semmilyen hatást a nőstények vagy hímek termékenységére, a reproduktív szervekre vagy a magzat növekedésére és fejlődésére.

Gyermekkori használat

Születéstől 17 éves korig a Spinraza-t az indikációk szerint és ajánlott adagokban alkalmazzák.

Károsodott vesefunkcióval

Károsodott vesefunkció esetén a gyógyszer alkalmazását nem vizsgálták.

A májműködés megsértése esetén

A Spinraza alkalmazását károsodott májműködésű személyeknél nem vizsgálták.

Gyógyszerkölcsönhatások

Nem végeztek speciális klinikai vizsgálatokat a nusinersen és más gyógyszerek gyógyszerkölcsönhatásainak meghatározására. Az ilyen kölcsönhatások valószínűsége nagyon alacsony, mivel a nusinersen nem indukálja és nem gátolja a citokróm P450 enzimeket, és nem metabolizálódik ezen enzimek részvételével.

Analógok

A Spinraza analógjairól nincs információ.

A tárolás feltételei

Sötét helyen, gyermekektől elzárva, eredeti csomagolásban, + 2 … + 8 ° C hőmérsékleten tárolandó. Az oldat nem fagyasztható le.

A gyógyszert eredeti csomagolásában (kartondobozban) szabad szobahőmérsékleten, legfeljebb 30 ° C-on, legfeljebb 14 napig tárolni. Ha ez idő alatt az oldatot nem használták fel, akkor a hűtőszekrényben történő ismételt tárolás (+2 … + 8 ° C hőmérsékleten) elfogadhatatlan.

Az eltarthatóság 3 év.

A gyógyszertárakból történő kiadás feltételei

Vény alapján kiadva.

Vélemények a Spinrazról

A Spinrazról nagyon kevés értékelés szól, mivel a gyógyszer új és viszonylag nemrégiben regisztrálták Oroszországban. Ez az első olyan gyógyszer, amelyet az országban regisztráltak, és amely lassítja egy ritka genetikai betegség - a gerinc izom atrófiájának - kialakulását. Oroszországban több mint 800 ember él ezzel a diagnózissal.

Spinraza ára a gyógyszertárakban

A Spinraza eladási árát még nem határozták meg. Ez az egyik legdrágább gyógyszer a világon. Az USA-ban egy üveg ára eléri a 125 ezer dollárt.

Maria Kulkes orvosi újságíró A szerzőről

Iskolai végzettség: I. M. az első moszkvai állami orvosi egyetem Szecsenov, az "Általános orvoslás" szakterület.

A gyógyszerről szóló információk általánosak, csak tájékoztató jellegűek, és nem helyettesítik a hivatalos utasításokat. Az öngyógyítás veszélyes az egészségre!